2015年利用基因疗法治愈白血病获医学新突破 英国出现首例

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2015年利用基因疗法治愈白血病获医学新突破 英国出现首例

       据国2015年11月外媒体报道，一位名为Layla Richards的女童是在伦敦中部的大奥蒙德街医院（简称Gosh）接受了全新的白血病治疗。科学家们借助一种全新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗疾病。

这种疗法此前只在实验室的小白鼠身上进行过实验。医生们称这种治疗取得效果几乎是一个奇迹，而且非常令人吃惊。专家称这有可能代表我们在治疗白血病领域的一种巨大的进步。

Layla在14周的时候就被诊断为癌症，血液测试表明Layla患上了急性淋巴细胞白血病，这是最常见的一种儿童白血病。她接受了几次化疗而且也接受了骨髓移植。但是7周后，医生告诉她的家人白血病又回来了。

医生们告诉她的父母没有方法可以治愈她，而且建议采用姑息治疗的方法。她的母亲Lisa Foley是一位牙科前台接待员，她声称：“我们不想接受姑息治疗，因此我们请求医生为我们的女儿尝试任何可能的方法，即使这种方法之前从未有人尝试过。”

后来医生告诉他们，医院的专家最近在实验室研发出一种实验性疗法。这种疗法需要使用“分子剪刀”对基因进行编辑，并且创造出基因修饰的免疫细胞，可以搜寻并杀死耐药白血病。在接受这种治疗之后，Layla在隔离病房中度过了几个月时间，现在她的白血病已经完全治愈而且正在家中康复。

Layla的父亲是一位司机，他声称：“想到这种疗法之前从未用于人类，我就感到害怕。但是即使有风险我们也毫无疑问想要进行尝试。Layla病的很严重而且她非常痛苦，我们必须做点什么。”

医生解释称，Layla接受了1毫升经过基因编辑的细胞（这种细胞被称为Ucart19细胞）输入，她虽然出现了皮疹，但是其它似乎一切正常。几周后Foley女士接到了医生Richards先生的电话，他声称治疗起作用了。

Richards称：“即使此刻她已经完全痊愈，我们仍然不知道未来会发生什么。她仍然需要每月进行一次骨髓检查，而且或许以后都要服用药物。”Foley称：“我认为我们是非常幸运的，我们在正确的地方和恰当的时间获得了一小瓶这种细胞。万幸的是Layla将会康复，而且有更多的孩子可能得到真正新疗法的帮助。”

Layla 的主治医生，Gosh 医院骨髓移植科的负责人，Paul Veys教授称：“由于这是首次采用这种疗法，我们并不清楚它是否有效或者什么时候才会有效果，因此当我们看到疗效的时候都感到非常高兴。她的白血病非常具有侵略性，因此获得这种疗效可以说是一种奇迹。”

Gosh医院免疫学顾问，伦敦大学儿童健康研究院的Waseem Qasim教授称：“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法，因此它是否同样适用于所有的孩子，我们还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑，如果这种疗法可以复制，那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”

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